Meldonium jest syntetycznym analogiem gamma-butyrobetainy (GBB), substancji występującej w każdej komórce ludzkiego organizmu. Hamuje gamma-butyrobetainę dioksygenazę, zmniejszając syntezę karnitiny i transport długołańcuchowych kwasów tłuszczowych przez błony komórkowe, zapobiegając gromadzeniu się w komórkach aktywowanych form nieutlenionych kwasów tłuszczowych (acylkarnityny i pochodnych acyl-koenzymu A).

W warunkach niedokrwienia Mildronate® przywraca równowagę między procesami dostarczania tlenu do komórek a jego zużyciem, zapobiega naruszeniu transportu ATP (adenozynotrifosforanu); jednocześnie aktywuje glikolizę, która przebiega bez dodatkowego zużycia tlenu. W wyniku zmniejszenia koncentracji karnitiny intensywnie syntetyzowana jest GBB (gamma-butyrobetaina) o właściwościach rozszerzających naczynia krwionośne. Mechanizm działania determinuje różnorodność efektów farmakologicznych: zwiększenie wydajności, zmniejszenie objawów przeciążenia umysłowego i fizycznego, aktywację odporności komórkowej i humoralnej, działanie kardioprotekcyjne. W przypadku ostrego niedokrwienia mięśnia sercowego meldonium spowalnia powstawanie martwicy, skraca okres rehabilitacji. Z niewydolnością serca zwiększa kurczliwość mięśnia sercowego, zwiększa tolerancję na wysiłek fizyczny, zmniejsza częstotliwość napadów dławicy piersiowej. W przypadku ostrych i przewlekłych zaburzeń niedokrwiennych krążenia mózgowego poprawia krążenie krwi w ognisku niedokrwiennym i promuje przemieszczenie krwi na korzyść ogniska niedokrwiennego. Skuteczny w przypadku patologii naczyń miażdżycowych i dystroficznych naczyń dna oka. Ponadto istnieje działanie tonizujące na ośrodkowy układ nerwowy i eliminacja zaburzeń czynnościowych układu somatycznego i autonomicznego u pacjentów z przewlekłym alkoholizmem z zespołem abstynencyjnym.

W przypadku zwiększonej aktywności fizycznej meldonium zwiększa odporność organizmu i zdolność do szybkiego przywracania rezerw energetycznych, dlatego Mildronate® jest stosowany w celu poprawy wydajności fizycznej i psychicznej.